遺伝子治療の効果

がん治療における遺伝子治療の効果について、そのエビデンスをご紹介しています。

遺伝子治療の効果についてのエビデンス

がん治療にも使われている遺伝子治療。この治療法には、どのような効果があるのでしょうか。まず、正常な遺伝子を体内に送り込んで症状の改善を目指す遺伝子治療は、1990年のアメリカで初めて行われました。それ以降、日本でも1995年に臨床利用されましたが、アメリカとフランスで重篤な副作用が見られたことにより、しばらく停滞することとなったのです。

しかし、近年になって遺伝子の運搬役（ウイルスベクター）が開発されるなど、遺伝子治療の技術が格段に進歩。また、治療対象も特定の遺伝性疾患だけでなく、パーキンソン病やエイズといった一般的な難病にも適用されつつあるのです。そんな遺伝子治療の具体的な効果について、以下にまとめています。

遺伝子治療薬の相次ぐ認証

世界的な大手製薬会社であるイギリスのグラクソ・スミスクライン（GSK）社が、2016年4月にADA-SCIDの遺伝子治療薬である「ストリムベリス」の承認を欧州医薬品庁（EMA）から受けました。

その4年前にはリポタンパクリパーゼ（LPL）欠損症に対する遺伝子治療薬「グリベラ」（オランダ・ユニキュア社）も、欧州医薬品庁から承認を受けています。これまでは臨床研究がメインだった遺伝子治療ですが、医薬品として承認された例はありませんでした。

白血病患者への遺伝子治療が効果を発揮

2012年のアメリカで、白血病の化学療法を受けていた7歳の女児が危篤状態に陥った際、エイズウイルスを改変した「レンチウイルス」を用いた治療を実施。その結果、症状の治癒が見られたというケースが話題となりました。その後、小児22人・成人5人の白血病患者に同様の治療を実施したところ、19人にがん細胞の消失が見られたとのことです。これは、遺伝子治療の大きな可能性として注目されることになりました。

参照元：「がん治療」新時代WEB（https://gan-mag.com/study/5343.html）

自治医大による遺伝子治療が順調な経過

日本においては、2015年の7月に東京の自治医科大学によって行なわれた治療があります。これは、全身の筋肉が生まれつきうまく動かせない「芳香族アミノ酸脱炭素酵素（AADC）欠損症」の15歳の男性に対して行われた遺伝子治療で、経過は順調とのこと。

この疾患にかかっているのは国内で6人、世界中で約100人と言われており、今後の結果が期待されています。

参照元：「がん治療」新時代WEB（https://gan-mag.com/study/5343.html）

治療の効果が得られない場合がある

自由診療で高額な治療費がかかってしまうため、治療すれば必ず効果が出ると思い込んでしまう方もいるかもしれません。遺伝子治療も1つのがん治療であり、治療の効果には個人差があります。

実際にステージⅢ・ステージⅣの進行がんで遺伝子単剤ので治療は、6～7割の患者にしか効果が出ていないといいます（※）。

つまり、3人に1人は治療の効果が得られないということです。

遺伝子治療で患者に投与されるのは、がんの異常な増殖を食い止める代表的な遺伝子で、いくつか組み合わせながら投与されます。

人によってがんの原因となった「機能できていない遺伝子」が異なる以上、機能できていない遺伝子と同じ遺伝子を投与できないと効果が出にくいのは当然です。

遺伝子治療も100％完璧なわけではありません。

効果を出すためには、どの遺伝子が機能障害を起こしているのか、CTC検査（循環腫瘍細胞検査）などで詳しく調べる方法もあります。

※参照元：あさ出版「がん遺伝子治療のことがわかる本」遺伝子治療研究会（監修）・石田幸弘（著）