遺伝子治療の将来性

遺伝子治療のこれまで

世界初の遺伝子治療は、1990年にアメリカで行なわれました。対象となったのはADA（adenosine deaminase：アデノシンデアミナーゼ）欠損症の4歳の女児。女児から採取したTリンパ球にADA遺伝子を導入して体内へ送り込むという治療法で、これにより一定の治療効果を得ることができました。

その後、日本でもADA欠損症の4歳の男児に対して1995年に同様の治療を実施。アメリカの例と同じく、一定の治療効果を得られました。

しかし1999年に、アメリカで遺伝子治療の事故が起きます。これは、遺伝子の運搬役となるベクターを大量投与したことが原因とされている死亡事故です。さらに2002年にはフランスでX連鎖重症複合免疫不全症（X-SCID）患者に対する遺伝子治療が行なわれ成功しましたが、その後白血病を発症。安全性の問題から、遺伝子治療は停滞期を迎えることとなります。

その後、2000年代後半になると徐々に遺伝子治療の有効性が認められるようになり、遺伝子の運搬役「ウイルスベクター」が誕生。レンチウイルスベクターを用いた副腎白質ジストロフィーの遺伝子治療などがアメリカで治療効果をあげる、といった成果が出ています。

また、2012年には遺伝子治療薬が欧州で承認され、現在ではさまざまな遺伝子治療薬が世界中で開発・承認を受けるようになっています。

遺伝子治療の未来

今後の遺伝子治療は、遺伝子の運搬役であるウイルスベクターの安全性に注目が集まっています。運搬役としてのウイルスは使い勝手がとてもいいのですが、毒性をなくしているとはいってもウイルスはウイルス。それを感染させるワケですから、注入部位に炎症が起きたり風邪のような症状が見られることもあります。

また、遺伝子が作り出す物質によっては副作用のリスクもあるため、それらの安全性を確認することが今後の課題と言えます。

遺伝子治療の医薬品化

遺伝子を主成分とする遺伝子治療薬は、新時代の遺伝子治療として多くの注目を集めています。海外では遺伝子治療薬の開発が本格的に進んでおり、すでにいくつかの薬剤が認証を受けているのです。

遺伝子治療薬は、がんをはじめとする遺伝性疾患への効果が期待されています。遺伝性疾患では、遺伝子変異や遺伝子欠損により特定のたんぱく質が作れず病気を発症しているケースが見られますが、遺伝子治療薬を使えば正常なたんぱく質を作れるようになり、病気の改善が期待できるというワケです。

ちなみに、日本では2019年9月に国内初の遺伝子治療薬「コラテジェン」が、バイオベンチャーのアンジェスより発売されています。

参照元：がん治療新時代WEB（http://gan-mag.com/study/5343.html）